Содержание
- Что такое орфанный препарат?
- Почему некоторые лекарства считаются «орфанными»
- Стимулы для ускорения разработки орфанных препаратов
- Управление США по разработке продуктов для сирот
- Закон США о лекарствах от сирот 1983 года
- Влияние Закона о лекарственных средствах от сирот на фармацевтические препараты США
- Пример лекарств, доступных в соответствии с Законом о лекарствах для сирот
- Международные исследования и разработки орфанных препаратов
- Комитет по орфанным лекарственным средствам
- Положение о лекарственных средствах для сирот
Что такое орфанный препарат?
Орфанное лекарство - это лекарство (фармацевтическое), которое остается недостаточно разработанным из-за отсутствия компании, которая могла бы найти лекарство прибыльным.Часто причина того, что лекарство нерентабельно, заключается в том, что относительно мало людей будут покупать его, если сравнивать с исследованиями и разработками, необходимыми для производства лекарства. Проще говоря, орфанные препараты - это те препараты, на которых компании не рассчитывают заработать много денег, а вместо этого направляют свои усилия на препараты, которые принесут деньги.
Почему некоторые лекарства считаются «орфанными»
Фармацевтические (лекарственные) и биотехнологические компании постоянно исследуют и разрабатывают новые лекарства для лечения заболеваний, и новые лекарства часто появляются на рынке. С другой стороны, люди, страдающие редкими заболеваниями или расстройствами, не видят такого же внимания со стороны исследований в области лекарств в отношении своих болезней. Это связано с тем, что их количество невелико, и поэтому потенциальный рынок новых лекарств для лечения этих редких заболеваний (обычно называемых «орфанными лекарствами») также невелик.
Редкое заболевание встречается менее чем у 200 000 человек в США или менее чем у 5 на 10 000 человек в Европейском Союзе. Государственные регулирующие органы в США и Европейском союзе, таким образом, предприняли шаги для уменьшения этого неравенства в разработке лекарств.
Стимулы для ускорения разработки орфанных препаратов
Признавая, что адекватные лекарства от редких заболеваний не были разработаны в США и что фармацевтические компании фактически понесут финансовые потери при разработке лекарств от редких заболеваний, Конгресс США принял Закон о лекарствах для сирот в 1983 году.
Управление США по разработке продуктов для сирот
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отвечает за обеспечение безопасности и эффективности лекарств на рынке США. FDA создало Управление по разработке орфанных продуктов (OOPD), чтобы помочь в разработке орфанных лекарств (и других медицинских продуктов для лечения редких заболеваний), включая предоставление грантов на исследования.
Орфанные препараты, как и другие лекарства, еще должны быть признаны безопасными и эффективными посредством исследований и клинических испытаний, прежде чем FDA одобрит их для продажи.
Закон США о лекарствах от сирот 1983 года
Закон о лекарствах для сирот предлагает стимулы, побуждающие компании разрабатывать лекарства (и другие медицинские продукты) для небольших рынков людей с редкими заболеваниями (в США 47 процентов редких заболеваний затрагивают менее 25 000 человек). Эти стимулы включают:
- Федеральные налоговые льготы на исследования, проведенные (до 50% затрат) по разработке орфанного препарата.
- Гарантированная 7-летняя монополия на продажу лекарств для первой компании, получившей разрешение FDA на маркетинг конкретного лекарства. Это касается только разрешенного применения препарата. Другое приложение для другого использования также может быть одобрено FDA, и компания также будет иметь эксклюзивные маркетинговые права на препарат для этого использования.
- Освобождение от платы за регистрацию лекарств и ежегодных сборов FDA за продукцию.
До принятия Закона о лекарствах для сирот было доступно несколько лекарств для лечения редких заболеваний. С момента принятия закона FDA одобрило более 200 орфанных препаратов для продажи в США.
Влияние Закона о лекарственных средствах от сирот на фармацевтические препараты США
С тех пор, как в 1983 г. был принят Закон о лекарственных средствах для сирот, он стал ответственным за разработку многих лекарств. По состоянию на 2012 год в рамках этого процесса было одобрено не менее 378 препаратов, и это число продолжает расти.
Пример лекарств, доступных в соответствии с Законом о лекарствах для сирот
Среди одобренных препаратов можно назвать такие, как:
- Адренокортикотропный гормон (АКТГ) для лечения детских спазмов
- Тетрабеназин для лечения хореи, возникающей у людей с болезнью Гентингтона.
- Ферментная заместительная терапия для людей с нарушением накопления гликогена, болезнью Помпе
Международные исследования и разработки орфанных препаратов
Как и Конгресс США, правительство Европейского союза (ЕС) признало необходимость расширения исследований и разработок орфанных лекарств.
Комитет по орфанным лекарственным средствам
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMEA), основанное в 1995 году, отвечает за обеспечение безопасности и эффективности лекарств на рынке ЕС. Он объединяет научные ресурсы 25 стран-членов ЕС. В 2000 году был создан Комитет по орфанным лекарственным средствам (COMP) для наблюдения за разработкой орфанных лекарств в ЕС.
Положение о лекарственных средствах для сирот
Регламент о лекарствах для орфанных больных, принятый Советом Европы, предусматривает стимулы для разработки орфанных лекарств (и других медицинских продуктов для лечения редких заболеваний) в ЕС, включая:
- Освобождение от платы за процесс утверждения маркетинга.
- Гарантированная 10-летняя монополия на продажу лекарств для первой компании, получившей разрешение на продажу лекарства в регионе EMEA. Это касается только разрешенного применения препарата.
- Торговая авторизация сообщества - централизованная процедура торговой авторизации, которая распространяется на все государства-члены ЕС.
- Протоколная помощь, означающая предоставление фармацевтическим компаниям научных рекомендаций относительно различных тестов и клинических испытаний, необходимых для разрабатываемого препарата.
Положение о лекарствах для орфанных лекарств оказало такое же положительное влияние в ЕС, что и Закон о лекарствах для сирот в США, значительно увеличив разработку и маркетинг орфанных лекарств для лечения редких заболеваний.
Итог Закона о лекарствах для сирот
В то время существует много разногласий по поводу Закона о лекарствах для сирот, с необходимостью лечения редких заболеваний на одной стороне шкалы и вопросами устойчивости - с другой. К счастью, эти действия как в Соединенных Штатах, так и в Европе повысили осведомленность о многих редких заболеваниях, которые в совокупности не так уж редки.
- доля
- кувырок
- Эл. адрес
- Текст