Талассемия: понимание наследственного заболевания крови

Posted on
Автор: Charles Brown
Дата создания: 8 Февраль 2021
Дата обновления: 19 Ноябрь 2024
Anonim
Заболевания крови. Врач Губкина О. А.
Видео: Заболевания крови. Врач Губкина О. А.

Содержание

Талассемия - это нарушение гемоглобина, вызывающее гемолитическую анемию. Гемолиз - это термин для описания разрушения эритроцитов. У взрослых гемоглобин состоит из четырех цепей - двух альфа-цепей и двух бета-цепей.

При талассемии вы не можете производить ни альфа-, ни бета-цепи в достаточных количествах, что делает ваш костный мозг неспособным правильно вырабатывать эритроциты. Также разрушаются эритроциты.

Существует ли более одного типа талассемии?

Да, существует несколько типов талассемии, в том числе:

  • Бета-талассемия промежуточная
  • Большая бета-талассемия (зависит от переливания крови)
  • Болезнь гемоглобина H (форма альфа-талассемии)
  • Гемоглобин H-Constant Spring (форма альфа-талассемии, обычно более тяжелая, чем гемоглобин H)
  • Гемоглобин E-бета талассемия

Каковы симптомы талассемии?

Симптомы талассемии преимущественно связаны с анемией. Другие симптомы связаны с гемолизом и изменениями костного мозга.


  • Усталость или усталость
  • Бледность или бледность кожи
  • Пожелтение кожи (желтуха) или глаз (желтуха склеры) - билирубин (пигмент) выделяется из красных кровяных телец, когда они разрушаются
  • Увеличенная селезенка (спленомегалия) - когда костный мозг не может производить достаточно красных кровяных телец, он использует селезенку для производства большего количества красных кровяных телец.
  • Талассемическая фация - из-за гемолиза при талассемии костный мозг (место, где образуются клетки крови) переходит в режим перегрузки. Это вызывает увеличение костей лица (преимущественно лба и скул). Эту проблему можно предотвратить правильным лечением.

Как диагностируется талассемия?

В Соединенных Штатах обычно более тяжелые пациенты диагностируются с помощью программы скрининга новорожденных. Пациенты с более легким поражением могут поступить в более поздний возраст, когда анемия выявляется в общем анализе крови (CBC). Талассемия вызывает анемию (низкий гемоглобин) и микроцитоз (низкий средний корпускулярный объем).


Подтверждающее тестирование называется диагностикой гемоглобинопатии или электрофорезом гемоглобина. Это тестирование сообщает о типах гемоглобина, которые у вас есть. У взрослого без талассемии вы должны видеть только гемоглобин A и A2 (взрослый). При промежуточной и большой бета-талассемии наблюдается значительное повышение гемоглобина F (эмбриональный), повышение гемоглобина А2 со значительным снижением количества образующегося гемоглобина А. Альфа-талассемия определяется по наличию гемоглобина H (комбинация 4 бета-цепей вместо 2 альфа и 2 бета). Если результаты анализов сбивают с толку, для подтверждения диагноза могут быть отправлены генетические тесты.

Кто подвержен риску талассемии?

Талассемия - это наследственное заболевание. Если у обоих родителей есть признак альфа-талассемии или признак бета-талассемии, у них есть один шанс из четырех иметь ребенка с болезнью талассемии. Человек рождается с признаками талассемии или с заболеванием талассемия - это не может измениться. Если у вас есть признак талассемии, вам следует подумать о том, чтобы проверить вашего партнера до рождения детей, чтобы оценить ваш риск рождения ребенка с талассемией.


Как лечится талассемия?

Варианты лечения зависят от степени тяжести анемии:

  • Внимательное наблюдение: если анемия от легкой до умеренной и хорошо переносится, врач может регулярно посещать вас для контроля общего анализа крови.
  • Лекарства: такие лекарства, как гидроксимочевина, которая увеличивает выработку гемоглобина плода, используются при талассемии с разными результатами.
  • Переливание крови: если ваша анемия тяжелая и вызывает осложнения (например, значительная спленомегалия, талассемическая фация), вас могут назначить на программу хронического переливания. Вам будут делать переливание крови каждые три-четыре недели, чтобы ваш костный мозг вырабатывал как можно меньше красных кровяных телец.
  • Трансплантация костного мозга (или стволовых клеток): трансплантация может быть излечивающей. Наилучшие результаты достигаются с близкими братьями-донорами. Полный брат или сестра имеет один шанс из четырех сопоставить другого брата или сестру.
  • Хелатирование железа: пациенты, которые получают хронические переливания крови, получают слишком много железа из крови (железо находится внутри красных кровяных телец). Кроме того, люди с талассемией поглощают большее количество крови из своего рациона. Это состояние, называемое перегрузкой железом или гемохроматозом, вызывает депонирование железа в других тканях печени, сердца и поджелудочной железы, вызывая повреждение этих органов. Это можно вылечить с помощью лекарств, называемых хелаторами железа, которые помогают организму избавиться от избытка железа.